首页 > 医药资讯 > 正文

Amicus新药获FDA颁发快速通道资格

2020-06-28 19:54:54 来源:赫赫网
AmicusTherapeutics宣布,美国FDA宣布为其在研新药migalastat颁发了快速通道资格(FastTrack),旨在加速它的开发与审评流程。这也意味着Amicus的这款新药离患者又近了一步! Migalastat是一款有望给罹患罕见法布里病的患者带来生活转机的新药。法布里病是一种进展性的遗传病,患者体内的一种酶会出现缺陷,导致溶酶体贮积的异常,从而带来一系列严重的症状——患者的组织内会积累一种特殊的脂类。随着它在中枢神经系统、心脏、肾脏等组织的累积,患者会出现中风、心脏病、乃至肾脏衰竭等问题。因此,法布里病的患者急需一款能够控制他们病情的新药。 由Amicus带来的migalastat正是这样一款新药产品。它能将人体内缺陷的酶进行稳定,从而帮助清理在组织内积累的代谢底物,改善病情。在两项关键的3期临床试验中,migalastat都取得了很好的疗效——无论对于初治患者(FACETS试验)或从酶替代疗法中转换疗法的患者(ATTRACT试验),migalastat均能有效减少代谢底物,并稳定肾功能。基于这些出色的数据,这款新药目前已在欧盟、瑞士、以色列、澳大利亚、与加拿大等地获批。今日,美国FDA授予的快速通道资格,也是对这款新药的一项认可。 “法布里病是一种严重的疾病,快速通道资格则表明migalastat有潜力满足这一患者群体的需求,”Amicus的总裁兼首席执行官JohnCrowley先生说道:“Migalastat是一款口服的精准医疗药物,能为美国的法布里病患者带来重要的治疗新选择。他们已经有近15年没有迎来新疗法了。” 按计划,migalastat将于今年第四季度在美国申请上市。如果一切顺利,它将在不久后来到患者身边,改变他们的生活。我们祝贺Amicus的migalastat离患者更近一步,也祝愿它能在全球更多的国家与地区获批,为更多患者带来新的希望。(生物谷Bioon.com)温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载!天天精彩!

赫赫网